Nobelpriset i kemi går till upptäckten av gensaxen CRISPR/Cas9: "Skriver om livets kod"

Årets Nobelpris i kemi går till Emmanuelle Charpentier och Jennifer A. Doudna för utvecklingen av en metod för genomeditering.

Universums mörka hemlighet och saxande i livets kod: Det här är Nobel 2020!
Beskedet gavs av Kungliga Vetenskapsakademien innan klockan ett på onsdagseftermiddagen. I fjol gick Nobelpriset i kemi till utveckling av litiumjonbatterier.
Den som hade lagt en slant på att Charpentier och Doudna tar hem Nobelpriset i kemi i år får knappast någon värst stor utdelning på sin insats. Gensaxen CRISPR/Cas9 och dess skapare har toppat vadslagningsbyråernas listor i åratal.
Och nu var det då dags. Ett säkert kort, ett tryggt val av Nobelkommittén.
– Jättekul, jag förväntade mig inte riktigt att de skulle vinna. Jag trodde det skulle dröja lite till, men det är jättekul, säger Jessica Abbott, universitetslektor i evolutionär ekologi, Lunds universitet till Sveriges Television.
Och det är även värt att notera att två kvinnor nu för första gången delar på ett Nobelpris! Charpentier och Doudna blir de sjätte kvinnorna som får ta emot Nobelpriset i kemi.
"Genteknikens skarpaste verktyg"
Vad Charpentier och Doudna har upptäckt är alltså vad som kallas genteknikens skarpaste verktyg: gensaxen CRISPR/Cas9. Den gör det möjligt för forskarna att, precis som ständige sekreterare Göran K. Hansson sade, “skriva om livets kod”.
CRISPR/Cas9 är ett redskap som gör att vi kan förändra själva arvsmassan i djur, växter och mikroorganismer. Den bidrar bland annat till nya cancerterapier och ett löfte om att bota ärftliga sjukdomar genom att helt enkelt skriva om den felaktiga genetiska kod som orsakar sjukdomarna.
Gensaxen har också bidragit till mängder av viktiga grundvetenskapliga upptäckter. Växtforskare har kunnat ta fram nya grödor som motstår mögel, skadedjur och torka. Man har också använt CRISPR-tekniken för att förändra gener hos allt från möss, zebrafiskar och bananflugor till bakterier och jästsvampar.
Hur det började
Den franskfödde mikrobiologen Emmanuelle Charpentier upptäckte en tidigare okänd molekyl, tracrRNA när hon studerade bakterien Streptococcus pyogenes. Med sina kartläggningar bevisade hon att tracrRNA utgör en del av bakteriers uråldriga immunförsvar, CRISPR/Cas, som oskadliggör virus genom att klippa sönder deras DNA.
Charpentier publicerade upptäckten 2011.
Under 2011 inledde hon sedan ett samarbete med Jennifer Doudna, en biokemist från Washington, D.C, med RNA som sitt specialkunnande. Tillsammans lyckades de få gensaxen från bakteriens immunförsvar att fungera i ett provrör.
Potentiell etisk dynamit
Men valet av CRISPR/Cas9 kommer helt säkert att uppfattas som kontroversiellt av många. Det har sagts att gensaxen tillåter forskarna, som vissa uttrycker det, att “spela Gud”. Inte minst genom att saxa i mänskliga embryon. Då kan förändringarna i princip nedärvas till alla kommande generationer.
I november 2018 meddelade den kinesiske fysikern He Jiankui att han använt CRISPR/Cas9 på DNA:t hos två tvillingflickor i embryostadiet för att göra dem resistenta mot hiv. Tvillingarna hade en far som var hiv-positiv.
Då He berättade om sitt experiment var flickorna redan födda. Enligt honom hade han alltså tagit bort en gen (CCR5-genen) från flickornas DNA och de hade därmed fötts med ett skydd mot hiv-smitta.
He och ett antal av hans kolleger dömdes till fängelse och grova böter.
Kritikerna framhäver att frågetecknen kring CRISPR/Cas9 ännu är många, framför allt när det kommer till mänskliga embryon. Man vet till exempel inte säkert att tekniken faktiskt förändrar dna:t tillräckligt tidigt så att förändringen hinner sprida sig till hela embryot.
Det är också oklart om båda kopiorna av en viss gen faktiskt förändras. Och oavsiktliga dna-förändringar kan uppstå.
– Vi måste fråga oss, vad vill vi uppnå med den här tekniken? Vi kan nu förändra mänskligt dna, vi kan förändra saker som inte längre är etiskt försvarbara, säger Johan Rockberg, docent i riktad evolution på KTH åt Sveriges Television.
Vem och vad?
Emmanuelle Charpentier, född 1968 (51 år) i Juvisy-sur-Orge, Frankrike. Fil.dr 1995 vid Institut Pasteur, Paris, Frankrike. Director för Max Planck Unit for the Science of Pathogens, Berlin, Tyskland.
Jennifer A. Doudna, född 1964 (56 år) i Washington, D.C, USA. Fil.dr 1989 vid Harvard Medical School, Boston, USA. Professor vid University of California, Berkeley, USA och Investigator, Howard Hughes Medical Institute.
Du kan läsa mer om CRISPR/Cas9-tekniken i den här fördjupande artikeln som publicerades på Svenska Yles webbsidor år 2017.