Hoppa till huvudinnehåll

Samhälle

Treåring nekas ersättning för mediciner som kan ge honom ett 20 år längre liv - pappan: "Vi måste flytta utomlands"

Från 2020
Uppdaterad 09.11.2020 10:36.
 Cystisk fibros är en progressiv genetisk sjukdom.
Bild: Taisto Lapila

En treåring för dyr för staten

Patienter med den allvarliga, sällsynta sjukdomen cystisk fibros kämpar för att få nya mediciner ersatta av FPA. Medicinerna kan i bästa fall förlänga patienternas livstid med tjugo år. De är ersättningsgilla i många västeuropeiska länder, men inte i Finland.

Tänk dig att du lider av en allvarlig sjukdom. Din hälsa blir hela tiden sämre och du kommer att dö i förtid. Men så utvecklas en ny medicin som kan påverka de underliggande orsakerna till sjukdomen. Dina framtidsutsikter ser med ens ljusare ut.

Det är fantastiska nyheter - men bara om du får medicinen. Problemet är att den kostar hundratusentals euro i året per patient. Det har de flesta inte råd med och staten har vägrat ersätta medicinen.

Medan staten och läkemedelsbolaget fortsätter att förhandla fortskrider din sjukdom.

Det är bråttom med medicinen

Den lilla nyfödda pojken var hur pigg och glad som helst, men hur han än åt så gick han inte upp i vikt. Blöjorna fylldes av riklig grön bajs och vikten steg knappt alls.

Diagnosen fastställdes när han var några månader gammal genom ett svettest. Patienter med cystisk fibros utsöndrar ovanligt saltrik svett.

Den salta svetten kan man känna om man kysser en person med cystisk fibros. “Ve det barn som smakar salt då man kysser det på pannan, för det är förhäxat och kommer snart att dö.” Så beskrevs cystisk fibros redan på medeltiden i tysk och schweizisk litteratur.

När pappan såg resultatet av svettestet insåg han omedelbart allvaret.

- Jag kände sorg, det var ju något som man skulle finna sig i och leva med resten av livet. Vi måste leva med vetskapen om att döden är närmare förestående än för andra.

De nya medicinerna är goda nyheter för alla med cystisk fibros, förutsatt att de har tillgång till medicinerna. Men det har de inte i Finland.

Cystisk fibros är en allvarlig sjukdom som påverkar främst lungorna och matsmältningsorganen. Den förutspådda livslängden är omkring fyrtio år och många tvingas gå igenom en lungtransplantation under sin livstid.

Pojken själv är lyckligt ovetande om sjukdomen han lider av. Hans stora passion är tåg. Längs vardagsrumsgolvet susar tågen fram och som kvällssaga hör han gärna faktaböcker om tåg.

Treåringen diagnostiserades med cystisk fibros som två månader gammal.
Bildtext Cystisk fibros syns inte utåt, men sjukdomen framskrider hela tiden.
Bild: Taisto Lapila

Än så länge påverkar inte sjukdomen familjens liv i betydande grad. Maten sugs upp med hjälp av de enzymer som pojken får vid varje måltid.

Om morgnarna och kvällarna inhalerar han saltlösning för att få slemmet i lungorna att lossna.

Slemmet som samlar sig i lungorna och tarmarna orsakar lätt bakterieinfektioner som kan leda till bestående skador på de inre organen. Varje flunsa eller infektion kan därför ha allvarliga följder för hälsan.

Enzymerna, saltlösningar och eventuella antibiotikakurer lindrar symptomen, men de kan inte bota den progressiva sjukdomen.

Nya mediciner ger hopp

Under den senaste tiden har det skett stora genombrott inom vården av cystisk fibros (CF). Det amerikanska läkemedelsbolaget Vertex har utvecklat mediciner som för första gången kan påverka de underliggande orsakerna till sjukdomen. Vertex dominerar världsmarknaden för CF-mediciner.

Det handlar om olika mediciner som passar för olika mutationer. Den första av medicinerna fick försäljningstillstånd i Europa redan 2012. Den nyaste kom ut på marknaden i år.

Läkemedelsbolaget förutspår att medicinerna kan ge patienterna bättre livskvalitet och i bästa fall ett tjugo år längre liv.

Det här är goda nyheter för patienter med cystisk fibros, förutsatt att de har tillgång till medicinerna. Men det har de inte i Finland.

Hos oss är det läkemedelsprisnämnden (Hila) som fattar beslut om vilka mediciner som ersätts av FPA. Nämnden har behandlat de nya medicinerna och förkastat dem.

- Priserna på medicinerna ansågs vara oskäliga, säger Susanna Grimm-Vikman som är ordförande för läkemedelsprisnämnden.

Detta trots att medicinerna bevisligen har positiva effekter för patienterna.

Susanna Grimm-Vikman är ordförande för läkemedelsprisnämnden.
Bildtext Susanna Grimm-Vikman är ordförande för läkemedelsprisnämnden (Hila). Varje månad tar nämnden ställning till i vilka fall det är värt att bevilja ersättning för en medicin.
Bild: Taisto Lapila

LÄKEMEDELSPRISNÄMNDEN FATTAR BESLUT OM ERSÄTTNINGAR

Vilka pris läkemedelsbolaget ville ha för medicinerna är en företagshemlighet. Läkemedelsbolaget förhandlar separat med varje land och får fritt prissätta medicinen.

Köper man medicinerna själv via apoteket kostar till exempel den medicin som den treåriga pojken skulle ha nytta av 16 000 euro i månaden, över 200 000 euro i året.

- Fast vi skulle sälja hela vår egendom så skulle vi endast kunna bekosta medicinen i högst något år, säger pappan.

För föräldrarna känns det tungt att veta att det finns hjälp att få, men att de inte kan ge den åt sitt barn.

- Det är ju bråttom. Vi borde få medicinerna nu innan kroppen får bestående skador.

Vad är ett liv värt?

I Finland finns det ungefär hundra personer som lider av cystisk fibros. Andelen är mindre än på andra håll i Europa och Amerika där sjukdomen hör till de vanligaste sällsynta sjukdomarna.

Att den i Finland är ovanligare beror på vår genetiska arvsmassa. Man måste ärva en defekt gen av båda föräldrarna för att bli sjuk.

Också Antti Laitala lider av cystisk fibros. Han levde länge ett gott liv trots sin sjukdom. Men nu är han fyrtio och har nått den ungefärliga förväntade livslängden för en person med cystisk fibros.

- Jag mår ganska dåligt. Om morgnarna håller jag på att kvävas av slem som samlats i lungorna.

Antti är rädd för att han snart tvingas genomgå en lungtransplantation. Han hade hoppats på att den nya medicinen skulle ha bromsat sjukdomen.

De mediciner som skulle hjälpa honom har funnits på marknaden i tre år.

När Antti fick beskedet att FPA inte ersätter medicinerna gick han ut och högg ved. Det var hans sätt att bearbeta sin besvikelse.

- Det känns illa att någon sätter ett pris på ditt liv, en prislapp på hur mycket du är värd eller inte värd.

Ersätts inte i Finland - men nog i Sverige

Vad är Finland villigt att betala för att en medborgare ska få leva ett gott och långt liv?

I de flesta länder har man inte fastställt en summa för vad en så kallad QALY, ett kvalitetsjusterat levnadsår, får kosta. Det har man inte gjort i Finland heller.

- Det är alltid frågan om att rikta de knappa resurserna så att vi får den största hälsoeffekten, säger Susanna Grimm-Vikman.

I Storbritannien och Wales, som hör till undantagen vad gäller fastställandet av QALY, har summan varit relativt låg, ungefär 20 000 - 30 000 euro. Om det handlar om allvarliga sjukdomar kan summan vara högre, upp till 100 000 euro.

Den dyraste medicinen som läkemedelsprisnämnden i Finland beslutade ersätta förra året var en medicin för en sällsynt skelettsjukdom. Den kostar 360 000 euro i året per patient. Med på listan över de dyraste medicinerna som ersätts finns flera mediciner som är dyrare än CF-medicinerna.

DE DYRASTE MEDICINERNA SOM BEVILJADES FPA-ERSÄTTNING FÖRRA ÅRET

I Storbritannien och i de flesta andra västeuropeiska länder ersätts en eller flera av de nya CF-medicinerna.

En eller flera av CF-medicinerna ersätts i många andra västeuropeiska länder.
Bildtext En eller flera av de nya CF-medicinerna ersätts i flera Västeuropeiska länder. I de streckade länderna är ersättningsbesluten behovsprövade.
Bild: Yle grafik

I till exempel Sverige och i flera andra europeiska länder ersätts den medicin som den treåriga pojken skulle ha nytta av.

Föräldrarna har funderat på att flytta utomlands.

- Det känns som att vi har dragit en nitlott, och då menar jag inte att vi har fått ett defekt barn. Det känns verkligen inte så. Utan att vårt barn inte har samma rättigheter som andra.

Erik får medicinen gratis av Vertex

För några patienter i Finland har det ändå funnits en lösning.

Läkemedelsbolaget Vertex har nämligen ett välgörenhetsprogram där bolaget delar ut mediciner gratis för att få pr och skapa goodwill.

Tanken är att underlätta förhandlingarna med finska staten för att få in medicinerna på marknaden.

En av dem som är med i Vertex välgörenhetsprogram är 17-åriga Erik Sipilä. Han har fått medicinen gratis av läkemedelsbolaget.

Erik Sipilä har fått medicinen gratis av läkemedelsbolaget.
Bildtext De nya medicinerna har gett Erik Sipilä nytt hopp.
Bild: Taisto Lapila

Läkarna hade redan börjat tala om att en lungtransplantation kunde bli aktuell för Erik inom några år. Hans lungkapacitet var som lägst bara 32 procent och han var konstant på starka intravenösa antibiotikakurer.

- Jag funderade redan över vad som skulle komma före i Eriks liv, lungtransplantation eller studentbetyg, säger Eriks mamma Ulla Sipilä.

För Erik var det en lottovinst att komma med i programmet. Det är få förunnat, kriterierna är stränga för att bli antagen.

I somras började Erik Sipilä ta de nya medicinerna som han får gratis av Vertex. En månads sats kostar cirka 28 000 euro om man köper dem på apoteket.

- Förut orkade jag inte ens gå till butiken, nu orkar jag promenera utan att bli andfådd. Det är fantastiskt att de har gett mig medicinen, säger Erik.

Eriks lungkapacitet har förbättrats avsevärt och han är inte längre på antibiotikakurer. Helt återställd blir han ändå inte eftersom han redan har bestående skador på lungorna.

- Förut vågade jag inte ens tänka på framtiden men nu galopperar tankarna iväg. En del har talat om att medicinerna kan ge ett tjugo år längre liv. Jag bara hoppas att alla som behöver skulle få de här medicinerna, säger Ulla Sipilä.

Alla har inte tid att vänta

I många länder har långa och svåra förhandlingar med Vertex försiggått innan medicinerna blivit ersättningsgilla. Vertex har lämnat in nya ansökningar för att få medicinerna godkända i Finland.

Då vi frågar läkemedelsbolaget varför deras mediciner är så dyra blir svaret kort och gott att priset på medicinen återspeglar den nytta den gör för patienten och samhället. Vidare menar bolaget att utvecklingen av nya mediciner kostar och tar tid.

Antti Laitala tror att medicinerna kunde ha bromsat hans sjukdom om han fått dem, men snart börjar det vara för sent.

- För mig är loppet kört. Men jag hoppas att de yngre patienterna med cystisk fibros kan få medicinen så snabbt som möjligt. Deras situation förvärras varje dag, säger han.

För treåringen skulle framtidsutsikterna se betydligt ljusare ut om han kunde börja medicineringen så snabbt som möjligt, innan hans inre organ tar skada.

- Jag vet inte vem som är boven men jag vet vem som är offret, säger pappan.